Самое дорогое в мире лекарство спасает вьетнамских детей от паралича

Семь вьетнамских детей с заболеванием мышечной атрофии были спасены самым дорогим в мире лекарством благодаря спорной программе розыгрыша счастливого случая.

Когда ему было всего три месяца, родители Туан Киета привезли его во Вьетнамскую национальную больницу педиатрии в Ханое, заметив симптомы слабости мышц.

К тому времени, когда Киет попал в больницу в начале 2021 года, его старший брат уже был парализован и находился в инвалидном кресле после того, как у него диагностировали спинальную мышечную атрофию (СМА).

Родители Киета сказали, что старший брат, которому сейчас 18 лет, не мог сидеть, когда ему исполнилось восемь месяцев.

Супружеская пара из провинции Бакнинь, которая граничит с Ханоем, обследовала своего первенца в младенчестве, но врачи диагностировали у него только дефицит кальция. Несколько процедур не улучшили его состояние.

Только в 2007 году, когда мальчику исполнилось два года, ему наконец поставили диагноз СМА. В то время не существовало лекарства от этой болезни. Все, что могла сделать семья, это заставить мальчика пройти физиотерапию, чтобы облегчить симптомы. Но в конце концов он все равно оказался парализованным.

Поэтому в конце 2020 года, когда у их второго ребенка Кита появились похожие симптомы в раннем возрасте, они как можно скорее обследовали его.

Оказалось, что у Киета также была СМА, генетическое заболевание, которое поражает нервы и мышцы, в результате чего мышцы становятся все более слабыми. Люди со СМА типа 1, который является наиболее распространенным типом, часто живут всего два года.

Но Киету повезло больше, чем его брату, потому что в 2019 году врачи начали использовать препарат под названием «Золгенсма» (Zolgensma) для лечения СМА.

Лекарство не является лекарством, но предназначено для добавления функциональной копии гена, который отсутствует у детей, рожденных с СМА. Он применим только к пациентам в возрасте до двух лет.

В 2019 году это было самое дорогое лекарство в мире, стоимость которого составляла 2,1 миллиона долларов США за дозу.

У детей со СМА ген SMN1 отсутствует или не работает должным образом, и препарат, который вводится в виде одноразовой инфузии в вену, заменяет функцию отсутствующего или неработающего гена SMN1 новым, работающим геном, по словам разработчика препарата AveXis, который принадлежит швейцарско-американской транснациональной фармацевтической корпорации Novartis.

Ген SMN1 является основным источником белка SMN в организме, и без него клетки двигательных нейронов могут не получить белок SMN, необходимый им для выживания.

Клетки двигательных нейронов контролируют мышечную функцию. Когда клетки двигательных нейронов не получают достаточного количества белка SMN, они перестают работать. Как только они потеряны, их нельзя будет вернуть. Это означает, что повседневные действия, такие как еда, дыхание или сидение, становятся труднее выполнять и могут быть потеряны навсегда.

Доктор Нгуен Нгок Кхань, заместитель директора Центра эндокринологии, метаболизма, генетики и молекулярной терапии при Вьетнамской национальной больнице педиатрии в Ханое, заявил в понедельник, что, учитывая стоимость, лекарство является лишь мечтой для большинства пациентов со СМА и их семей.

Но поскольку больница присоединилась к Глобальной программе управляемого доступа Novartis (gMAP), ей разрешено назначать одного пациента со СМА для лечения в фармацевтическую корпорацию каждые две недели для счастливого розыгрыша.

gMAP бесплатно предоставляет Zolgensma пациентам в странах, где терапия еще не получила одобрения или в которых не существует официального пути доступа.

В 2021 году больница выиграла лотерею, и в конце того же года 11-месячный Киет стал первым пациентом во Вьетнаме, когда-либо получавшим Zolgensma.

По данным больницы, Zolgensma в настоящее время разрешена только в США, Канаде, Японии и ЕС, и путешествие по доставке препарата во Вьетнам и использованию его на пациентах «прошло через множество сложных этапов».

Поскольку срок годности препарата составляет всего две недели, врачи должны убедиться в отсутствии проблем в процессе транспортировки, чтобы получить лекарство вовремя.

«Нам пришлось сделать очень тщательные расчеты при введении лекарства, потому что всего одна маленькая ошибка может повлиять на пациента, иначе препарат перестанет быть эффективным», — сказал Ву Чи Зунг, директор Центра эндокринологии, метаболизма, генетики и молекулярной терапии.

Несмотря ни на что, Киет успешно получил первую во Вьетнаме дозу Zolgensma.

Через полгода он мог самостоятельно сидеть и нормально двигать ногами.

С тех пор, как Киет получил знаменательную дозу, шесть других вьетнамских детей медленно победили СМА после того, как получили недоступную чудодейственную инъекцию в больнице, также присоединившись к счастливому розыгрышу и выиграв его.

Врачи учреждения в настоящее время ждут, чтобы получить лекарство для 14 других детей-пациентов, чьи родители зарегистрировались для лечения.

Доктор Кхань сказал, что в лотерею трудно выиграть, потому что gMAP предоставляет всего 50 доз препарата в год, и многие дети нуждаются в нем.

Во всем мире программа розыгрыша и высокая стоимость терапии подверглись критике со стороны нескольких.

Согласно отчету Guardian в 2022 году, агитационная группа Just Treatment сравнила розыгрыш с «Голодными играми в реальной жизни», в то время как благотворительная группа SMA Europe выразила тревогу по поводу перспективы того, что дети будут конкурировать за жизненно важное лечение.

Критики ранее критиковали ошеломляющую цену препарата, но компания говорит, что стоимость справедлива, потому что это одноразовое лечение.

Источник: VnExpress

• Немецкая компания планирует полное поглощение Вьетнамской фармацевтической фирмы

• Вьетнамское фармацевтическое производство станет более научно-ориентированной отраслью: Fitch Solutions

• Рост фармацевтической отрасли Вьетнама замедляется

• Иностранные фирмы намерены укрепить позиции в фармацевтической промышленности Вьетнама

• Индийская компания построит фармацевтический центр стоимостью $12 млрд. в северной провинции Вьетнама